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近日，凯西中国宣布，其全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊获国家药品监督管理局（NMPA）批准，可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”的品种，并被纳入“优先审评”通道，从受理到获批不到六个月。
纯合子家族性（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病，在中国估计患病人数为5,000人。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为他们天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍。
由于LDL-C的“清理通道”天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约95%的HoFH患者无法将LDL-C降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。洛美他派的获批，将有望为中国HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗达标、降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险和改善生存预后带来新希望。
凯西中国总裁兼总经理邓浩青女士表示：“每一个罕见病患者的背后，都是一个需要被看见、被支持的家庭。得益于国家药监局的高效审批与大力支持，洛美他派能在中国迅速获批，为HoFH患者带来了突破性治疗选择。这既承载着全球智慧，更寄托着中国HoFH患者的深切期盼。国家对创新药审批的积极支持态度，也极大鼓舞了我们加速引入更多全球领先的治疗方案，服务更多中国罕见病患者，改变他们的生命轨迹。”
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